SMA தசை இழப்பை குறிவைக்கும் முதல் மருந்துக்கு FDA ஒப்புதல்

Isembyld என்பது அரிய நரம்பியல் கோளாறான முதுகுத்தண்டு தசை சிதைவில் (SMA) தசை இழப்பை குறிவைக்கும் முதல் மருந்து. இதற்கு அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) ஒப்புதல் அளித்துள்ளதாக ஸ்காலர் ராக் நிறுவனம் வெள்ளிக்கிழமை அறிவித்தது. இந்த ஒப்புதல், நோயாளிகள் தாமாகவே நடக்கவும் நகரவும் சிறந்த வாய்ப்பைப் பெறலாம் என்ற நம்பிக்கையை அளிக்கிறது.

SMN2 என்பது இயக்கத்தைக் கட்டுப்படுத்தும் நரம்பணுக்களுக்கு முக்கியமான ஒரு மரபணு. இதை குறிவைக்கும் SMA சிகிச்சைகளை ஏற்கெனவே பெற்று வரும் 2 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட வயதுடைய பெரியவர்கள் மற்றும் குழந்தைகளுக்கு, இந்த மருந்திற்கு FDA ஒப்புதலளித்துள்ளது. ஒரு பிந்தைய கட்ட மருத்துவ சோதனையில், SMN2-ஐ குறிவைக்கும் மருந்துடன் Isembyld சேர்க்கப்பட்டபோது, ஒரு வருடத்திற்குப் பிறகு இளம் நோயாளிகளின் இயக்கத் திறன்கள் மேம்பட்டன, ஆனால் போலி மருந்து பெற்ற குழுவினரில் அவை குறைந்தன. இந்த வேறுபாடு புள்ளியியல் ரீதியாக முக்கியத்துவம் வாய்ந்தது என நிறுவனம் தெரிவிக்கிறது.

"Isembyld-க்கான இன்றைய FDA ஒப்புதல், SMA சமூகத்திற்கு ஒரு முக்கிய திருப்புமுனையாகும்" என ஸ்காலர் ராக் நிறுவனத்தின் தலைமை நிர்வாக அதிகாரி டேவிட் ஹலால் ஒரு அறிக்கையில் தெரிவித்தார். "மயோஸ்டாடின் தடுப்பின் திறனைத் திறக்க தொழில்துறை முழுவதும் பல தசாப்தங்களாக முயற்சிகள் தோல்வியடைந்த பிறகு, ஸ்காலர் ராக் ஒரு சிகிச்சை முன்னேற்றத்தை வழங்கியுள்ளது" என அவர் மேலும் தெரிவித்தார்.