சயின்ஸ் டெக் பல்ஸ்
உடல்நலம்

ஆஞ்சல்மேன் நோய்க்கான அல்ட்ராஜெனிக்ஸ் மருந்து மூன்றாம்-கட்ட சோதனையில் தோல்வி

ஆஞ்சல்மேன் நோய்க்கான தனது சோதனை மருந்தான GTX-102, பெரிய மூன்றாம்-கட்ட சோதனையில் போலி சிகிச்சையை விட எந்த நன்மையும் காட்டவில்லை என அல்ட்ராஜெனிக்ஸ் நிறுவனம் தெரிவித்தது. இது முந்தைய வலுவான முடிவுகள் ஏற்படுத்திய நம்பிக்கையை உடைத்துள்ளது.

கடுமையான அறிவாற்றல் குறைபாடு மற்றும் வளர்ச்சிக் காலதாமதங்களை ஏற்படுத்தும் அரிய மரபணு நோயான ஆஞ்சல்மேன் நோய்க்கான தனது சோதனை மருந்து குறித்து அல்ட்ராஜெனிக்ஸ் நிறுவனம் புதன்கிழமை ஒரு அறிவிப்பை வெளியிட்டது. பெரிய அளவிலான மூன்றாம்-கட்ட மருத்துவ சோதனையில் இந்த மருந்து போலி சிகிச்சையை விட எந்த நன்மையும் காட்டவில்லை என அது தெரிவித்தது.

GTX-102 என அழைக்கப்படும் இந்த மருந்து, முந்தைய சிறிய சோதனைகளில் வலுவான முடிவுகளைக் காட்டியிருந்தது. இது இந்த நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குடும்பங்களிடையே நம்பிக்கையை ஏற்படுத்தியது. மற்ற நரம்பியல் மற்றும் அறிவாற்றல் குறைபாடு நோய்களுக்கான நோயாளிகளுக்கு ஆதரவளிப்பவர்களும் நம்பிக்கை கொண்டிருந்தனர். இத்தகைய நோயாளிகளின் அறிதிறன் மற்றும் தொடர்பாடலை மேம்படுத்தும் புதிய தலைமுறை மருந்துகளில் இதுவே முதலாவதாக இருக்கக்கூடும் என அவர்கள் நம்பியிருந்தனர்.

இந்த சோதனையின் தோல்வி, அல்ட்ராஜெனிக்ஸ் நிறுவனத்தின் வணிகத்திற்கும் ஒரு பின்னடைவாகும். நிறுவனம் ஏற்கெனவே பல அங்கீகரிக்கப்பட்ட மருந்துகளை விற்பனை செய்கிறது. ஆனால் அவை பெரும்பாலும் மிக அரிய நோய்களுக்கானவை. முதலீட்டாளர்கள், நிறுவனத்தின் லாபகரமான பாதையாக ஆஞ்சல்மேன் மருந்தையே எதிர்பார்த்திருந்தனர்.

சொல் விளக்கம்

இதுவரை நடந்தது

  1. இதயத் துடிப்பு ஒழுங்கின்மையில் இரத்தத் தடுப்பான்கள் ஆபத்தை 69% குறைக்கின்றன
  2. கணையப் புற்றுநோயின் பாதுகாப்புக் கவசத்தை உடைக்க புதிய வழி
  3. மார்பக புற்றுநோய் மாத்திரை முக்கிய சோதனையில் தோல்வி: அஸ்ட்ராஜெனகா
  4. SMA தசை இழப்பை குறிவைக்கும் முதல் மருந்துக்கு FDA ஒப்புதல்
  5. நுரையீரல் புற்றுநோய்: ஜிபலெர்டினிப் கீமோ சேர்க்கையின் பலன்
  6. இரண்டாவது சோதனையிலும் கவலையைக் குறைத்த டெஃபினியத்தின் எல்எஸ்டி சிகிச்சை
  7. ஆஞ்சல்மேன் நோய்க்கான அல்ட்ராஜெனிக்ஸ் மருந்து மூன்றாம்-கட்ட சோதனையில் தோல்வி
#Ultragenyx#Angelman syndrome#clinical trial#rare disease#biotech
இச்செய்திக்கு மதிப்பிடுங்கள்

தொடர்புடைய செய்திகள்