दुर्लभ हृदय रोग के ट्रायल में सफल रही साइटोकाइनेटिक्स की दवा एफिकामटेन

वंशानुगत हृदय रोग 'नॉन-ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी', यानी nHCM के मरीज़ों पर हुए एक अहम क्लिनिकल ट्रायल के दोनों मुख्य लक्ष्य साइटोकाइनेटिक्स की दवा एफिकामटेन ने पूरे किए। इससे मरीज़ों के महसूस करने के तरीके और उनकी व्यायाम क्षमता में सुधार हुआ। बायोटेक कंपनी ने शुक्रवार को पूरा ट्रायल डेटा जारी किया।

साइटोकाइनेटिक्स को अपनी पहली नियामक मंज़ूरी पाने में 27 साल लगे थे। कंपनी ने कहा कि nHCM में एफिकामटेन की दूसरी मंज़ूरी कहीं जल्दी मिल सकती है। साइटोकाइनेटिक्स की योजना है कि साल के अंत तक इस दवा को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के पास मंज़ूरी के लिए भेजा जाए। मंज़ूरी मिलने पर, एफिकामटेन nHCM के लिए विशेष रूप से स्वीकृत पहली दवा होगी।

कुछ विशेषज्ञों ने ट्रायल के फायदों को सीमित बताया है। फिर भी, पूरे नतीजों के आधार पर दवा को मंज़ूरी के लिए भेजने की अपनी योजना पर कंपनी आगे बढ़ रही है।