एलेक्जेंडर रोग के लिए पहली रोग-निवारक दवा ज़ैनवास्ट्रो को FDA मंजूरी
दुर्लभ और घातक तंत्रिका तंत्र (न्यूरोलॉजिकल) संबंधी एलेक्जेंडर रोग के लिए पहली रोग-निवारक चिकित्सा ज़ैनवास्ट्रो को आयोनिस फार्मास्युटिकल्स ने FDA से मंजूरी हासिल की है। एक प्रमुख नैदानिक परीक्षण में मरीजों की चलने की गति स्थिर रही, जबकि नियंत्रण समूह में 33%…
अमेरिका के खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने गुरुवार को आयोनिस फार्मास्युटिकल्स को मंजूरी दी। यह मंजूरी दुर्लभ और घातक तंत्रिका तंत्र (न्यूरोलॉजिकल) संबंधी एलेक्जेंडर रोग के लिए पहली रोग-निवारक चिकित्सा को मिली है। रोग-निवारक चिकित्सा वह इलाज है जो सिर्फ लक्षण कम करने के बजाय रोग की दिशा को ही बदल देता है। यह दवा, जिसका नाम ज़ैनवास्ट्रो है, बच्चों और वयस्कों दोनों में इस्तेमाल के लिए FDA द्वारा स्वीकृत की गई है।
चलने की गति, तंत्रिका संबंधी रोगों में गति क्षमता (मोटर फंक्शन) मापने का एक सामान्य पैमाना है। एक प्रमुख नैदानिक परीक्षण में पाया गया कि ज़ैनवास्ट्रो से इलाज पाने वाले मरीजों में यह गति स्थिर बनी रही, जबकि नियंत्रण समूह के मरीजों में इसमें 33% की गिरावट देखी गई।
अध्ययन में यह संकेत भी मिले कि छोटे बच्चों का इलाज करने से गति क्षमता केवल स्थिर ही नहीं, बल्कि बेहतर भी हो सकती है।
शोधकर्ताओं ने पाया कि यह दवा सामान्य रूप से सुरक्षित थी; इलाज पाने वाले मरीजों की तुलना में नियंत्रण समूह में गंभीर दुष्प्रभाव अधिक देखे गए।
शब्दों की व्याख्या
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