SMA में मांसपेशी क्षय को रोकने वाली पहली दवा को FDA मंजूरी

दुर्लभ तंत्रिका विकार स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) में मांसपेशियों की क्षति को लक्षित करने वाली पहली दवा Isembyld को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से मंजूरी मिल गई है. स्कॉलर रॉक कंपनी ने शुक्रवार को बताया। इस मंजूरी से उम्मीद जगी है कि मरीजों को खुद चलने-फिरने का बेहतर मौका मिल सकता है।

FDA ने Isembyld को 2 साल और उससे अधिक उम्र के उन वयस्कों और बच्चों के लिए मंजूरी दी है जो पहले से SMN2 को लक्षित करने वाली SMA थेरेपी ले रहे हैं. SMN2 गति को नियंत्रित करने वाले न्यूरॉन्स के लिए एक महत्वपूर्ण जीन है। एक अंतिम चरण के नैदानिक परीक्षण में पाया गया कि SMN2-लक्षित दवा के साथ Isembyld जोड़ने पर, एक साल बाद युवा मरीजों के मोटर कौशल में सुधार हुआ, जबकि प्लेसिबो समूह में यह घट गया. कंपनी के अनुसार यह अंतर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण था।

स्कॉलर रॉक के सीईओ डेविड हलाल ने एक बयान में कहा, "Isembyld को आज मिली FDA मंजूरी SMA समुदाय के लिए एक निर्णायक पल है। मायोस्टैटिन इनहिबिशन की क्षमता को खोलने के लिए उद्योग भर में दशकों की विफल कोशिशों के बाद, स्कॉलर रॉक ने एक चिकित्सीय सफलता हासिल की है।"